逐夢十四載，行遍千萬里。漫長“尋緣”路，修得“正果”歸。小安（化名）接受諾西那生鈉鞘內(nèi)注射后，父親老楊有感而發(fā)寫下這首打油詩。

今年14歲的小安是一名脊髓性肌萎縮癥患者，1月12日，他在貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院順利完成諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療，成為實(shí)施新醫(yī)保目錄后，貴州省首例諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療的脊髓性肌萎縮癥患者。

注射前準(zhǔn)備。貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院供圖

脊髓性肌萎縮癥是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉病。2019年，諾西那生鈉注射液作為全球首個(gè)治療脊髓性肌萎縮癥的藥物在中國上市，初定價(jià)69.97萬元。2021年11月，經(jīng)過8輪“靈魂談判”后，諾西那生鈉注射液的價(jià)格被“殺”到3.3萬元。同年12月，國家醫(yī)保局公布醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果，諾西那生鈉注射液等74種藥品新增進(jìn)入目錄。2022年1月1日，新版《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》正式落地。

“醫(yī)保報(bào)銷后，自己僅需承擔(dān)1.1萬元，感謝國家的好政策，我們終于看到了希望。”提及14年的求藥歷程，老楊用了3個(gè)詞做總結(jié)，“絕望、失望、希望，絕望的是無藥可治，失望的是藥價(jià)高昂，希望就是醫(yī)保政策。”

絕望：無藥可治罕見病

2007年10月，小安的出生給老楊一家?guī)�來了空前的喜悅，但這份喜悅并沒有持續(xù)太久。“我們發(fā)現(xiàn)他走路時(shí)腳好像有點(diǎn)問題。”為證實(shí)心中疑惑，老楊帶著小安跑遍了黔西南州的大小醫(yī)院，甚至去了云南，卻始終無法確診。

2010年，幾經(jīng)輾轉(zhuǎn)的小安來到貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院就診，兒童神經(jīng)專科主任艾戎給出了不一樣的答案：疑似脊髓性肌萎縮癥。但因該院不具備基因檢測相關(guān)技術(shù)和設(shè)備，艾戎便建議小安前往北京的專業(yè)醫(yī)院進(jìn)一步確診。老楊片刻不敢耽誤，立即趕赴北京。經(jīng)過一系列檢查后，小安被確診為脊髓性肌萎縮癥患者。

小安（化名）注射治療現(xiàn)場。貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院供圖

無藥可治的罕見病，雖然只有寥寥數(shù)字，老楊一家卻因此陷入了絕望的泥潭。“感覺天都塌了。”老楊說，看著孩子稚嫩的笑臉，自己不知如何是好，只有深深的自責(zé)。為寄托美好希冀，老楊給小安改了名，并在新名字里加了“翔”字，寓意展翅飛翔。

“他的病在腳上，我們希望他有一天能自由行走。”老楊坦言，改名字是沒有辦法的辦法，既是給自己的安慰，也是對孩子的祝福。

帶著全家人的美好祝愿，小安一天天長大了。

失望：無力承擔(dān)天價(jià)藥

2019年，國內(nèi)終于有了脊髓性肌萎縮癥的修正治療藥——諾西那生鈉注射液，但近70萬元一針的“天價(jià)”，無疑成為很多家庭無法承受之重，老楊一家也不例外。

“如果一針能解決問題，我砸鍋賣鐵也要給孩子用，可這個(gè)治療是長期的，實(shí)在承擔(dān)不起。”原來，諾西那生鈉注射液通過鞘內(nèi)注射給藥，可以改善患者運(yùn)動(dòng)功能、提高生存率，改變脊髓性肌萎縮癥的自然病程，但注射第一針后，要在14天、28天、63天后再分別注射，以后每4個(gè)月注射一次，很多家庭確實(shí)無力承擔(dān)。

高昂的藥價(jià)讓老楊一家望而卻步，但小安逐漸懂事，他也因疾病越來越自卑，老楊看在眼里、急在心里。“孩子在讀初中，成績很好，不能再拖了。”老楊再三考慮后，再次前往北京，他準(zhǔn)備賣房籌錢，先給小安治療1年。沒想到，11年前在此得到絕望消息的老楊，這次卻得到了一個(gè)好消息：諾西那生鈉注射液可能作為國家醫(yī)保目錄藥品談判。

2021年7月，從北京回來的老楊立即聯(lián)系了艾戎，他急切地想讓孩子用藥。“艾主任說她也在關(guān)注，讓我別著急。”從那之后，老楊的心一直懸著，他期盼著能有好消息。

希望：政策保障治療路

“太好了，真是太好了。”2021年11月，在國家醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場，談判代表通過“靈魂談判”將諾西那生鈉注射液的價(jià)格“殺”到3.3萬元，老楊看著談判視頻激動(dòng)地叫出了聲。

此后，好消息接連傳來：2021年12月，諾西那生鈉注射液進(jìn)入國家醫(yī)保名錄；2022年1月1日，新版《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》正式實(shí)施。

小安（化名）注射治療成功后，與醫(yī)護(hù)人員合影。貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院供圖

“1月1日至10日醫(yī)保系統(tǒng)升級(jí)，建議1月4日入院。”1月3日晚，老楊一家連夜趕到貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院兒童神經(jīng)專科。為順利完成小安的諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療，艾戎帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)積極聯(lián)系貴州省醫(yī)保局及醫(yī)院醫(yī)務(wù)處、醫(yī)保處等部門，并牽頭成立包括影像科、麻醉科、脊柱骨外科等脊髓性肌萎縮癥的多學(xué)科會(huì)診。貴州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院副書記代宏要求多學(xué)科全力協(xié)作，為脊髓性肌萎縮癥患者提供優(yōu)質(zhì)、專業(yè)、規(guī)范的醫(yī)療服務(wù)。

1月12日，經(jīng)過充分籌備和全面檢查，小安終于迎來鞘注治療時(shí)刻。10多分鐘后，小安安然返回病房，并經(jīng)嚴(yán)密監(jiān)護(hù)無不良反應(yīng)后，于1月13日出院。

“如果說以前我頭上的‘大石頭’有300斤，那現(xiàn)在就是30斤，壓力雖然有，但在可承受范圍。”小安出院當(dāng)天，老楊緊皺的眉頭久違地舒展開來。

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